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全球首个!治愈这种遗传病 中国领先世界了

2026-4-10 06:16| 我来说几句 |来自: 医学界

全球首个!治愈这种遗传病 中国领先世界了
摘要: 终身输血，曾是许多β-地中海贫血患者的宿命。如今，中国自主研发的基因编辑疗法，让多位患者彻底告别输血，实现临床治愈。针对这项登顶《自然》的里程碑成果，“医学界”请教了多位参与该科研项目的科学家。通过修改基因实现“罕见病”的终身治愈。昨日晚间，我国基因编辑领域再次迎来里程碑式进展。当地时间4月8日，顶刊《自然》发布“β-地中海贫血”碱基编辑疗法CS-101注射液临床试验结果，5名原本需要定期终身输血的患者，经治疗后彻底达到临床治愈，回归正常生活。CS-101注射液由正序生物开发，是全球首个治愈血红蛋白病的碱点击阅读全文 @vava8.com

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